Außergewöhnliche Arbeiten und herausragende Leistungen zum Nutzen von Menschen mit seltenen Erkrankungen werden von EURORDIS alljährlich mit dem Black Pearl Award ausgezeichnet. Nachdem die Verleihung aufgrund der Corona-Pandemie zwei Jahre lang online abgehalten wurde, gab es heuer wieder eine Präsenzveranstaltung mit über 250 TeilnehmerInnen in Brüssel und weiteren 130 Personen, die online teilnahmen. 

Die Auszeichnungen werden jedes Jahr jeweils Ende Februar verliehen, rund um den internationalen Tag der seltenen Erkrankungen. Im Jahr 2020 wurde das EB-Haus Austria als weltweit erste Spezialklinik für "Schmetterlingskinder" mit einem Black Pearl Award für "Holistic Care" ausgezeichnet. Dieser wurde von Lena und Rainer Riedl, Obmann von DEBRA Austria, entgegengenommen. Rainer Riedl stand auch heuer wieder auf der Black Pearl Bühne, diesmal in der Rolle als Laudator und Überreicher des EURORDIS Company Award für "Patient Engagement" an Amryt Pharma.

Das von Amryt Pharma entwickelte Medikament mit dem Markennamen Filsuvez® wurde am 23. Juni 2022 von der Europäischen Arzneimittel Agentur (EMA) zur Therapie von Epidermolysis bullosa (EB) bei PatientInnen ab einem Alter von sechs Monaten in der Europäischen Union zugelassen. An der im Vorfeld durchgeführten klinischen Studie – der bislang größten bei EB, mit über 200 PatientInnen – nahmen auch Betroffene im Studienzentrum des EB-Haus Austria teil. DEBRA Austria hat sich zudem als Patientenorganisation pro-aktiv im Prozess der Zulassung eingebracht. Das therapeutische Gel basiert auf einem Extrakt aus Birkenrinde und wirkt bei zwei der vier EB-Formen (dystropher und junktionaler). Es wird auf die betroffenen Hautstellen aufgetragen und soll die Entzündung der Haut reduzieren sowie die Heilung der Wunden beschleunigen und damit zu einer Reduktion der Schmerzen führen. Die gesamte EB-Gemeinschaft freut sich über das erste jemals zugelassene Arzneimittel für "Schmetterlingskinder", vor allem auch auf eine baldige Zulassung durch die FDA in den USA.