Erste erfolgreiche CRISPR Gentherapie in junktionalen EB Zellen
Seit Entdeckung von CRISPR (Genschere) zur permanenten Genkorrektur, hat sich der EB-Haus Forscher Ulrich Koller zum Ziel gesetzt, dieses Werkzeug zur Entwicklung einer Gentherapie für die 4 unterschiedlichen Formen der EB zu nutzen.
Mithilfe der Genschere können die eigenen Hautzellen in der Petrischale repariert, und anschließend auf Wunden transplantiert werden. In einer aktuellen Studie präsentiert die Koller Forschungsgruppe erstmals eine erfolgreiche Korrektur von Hautzellen der junktionalen EB (JEB), denen aufgrund einer Mutation am Kollagen 17 Gen das Kollagen 17 Protein vollständig fehlte. Hierfür verwendeten sie eine optimierte Genschere, welche noch präziser das Gen korrigiert und somit eventuelle negative Auswirkungen der Behandlung auf die JEB Zellen umgeht. Diese Fortschritte geben Hoffnung auf eine zukünftige klinische Anwendung.
