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05.10.2017

Neue Hoffnung für Schmetterlingskinder

ForscherInnen des EB-Haus Austria – der Spezialklinik für "Schmetterlingskinder" in Salzburg – entwickelten eine Salbe zur Behandlung einer Form von Epidermolysis bullosa - EB simplex.

Die Ergebnisse der Grundlagenforschung aus dem Labor im EB-Haus Austria wurden durch DEBRA Austria mit Spendengeldern finanziert. Die Creme wurde zur Zulassung eingereicht.

Allen Varianten der Epidermolysis bullosa (EB) ist gemeinsam, dass die Produktion eines wichtigen Proteins der Haut gestört ist. Wenn es fehlt, ist die Haut geschwächt und bildet Blasen. Die neue Behandlungsmethode zielt auf eine Variante von EB ab, die den Zusatz "simplex" trägt. Hier ist das Protein zwar vorhanden, allerdings mutiert und gehäuft auftretend, was zu Entzündungsreaktionen führt.

EB-Haus Forscherin Dr. Verena Wally entdeckte, dass der Wirkstoff Diacerin, der in Form von Tabletten für die Behandlung von Osteoarthritis eingesetzt wird, auch für Betroffene von EB simplex Linderung bringen könnte. Da der Wirkstoff bei "Schmetterlingskindern" möglichst direkt auf die Haut aufgetragen werden muss, ging es darum, eine geeignete Creme zu entwickeln. 

Eine kleine Pilotstudie mit fünf Personen brachte überraschende Erfolge. Innerhalb von zwei Wochen beobachteten die ForscherInnen eine 80-prozentige Reduktion der Blasen. Für eine größere Studie zog man eine Förderung des Wissenschaftsfonds FWF an Land.

Die Ergebnisse dieser Studie sind mittlerweile zur Publikation eingereicht. Die Zwischenergebnisse waren allerdings so vielversprechend, dass man das Medikament bereits vorab schützen ließ. Gemeinsam mit einer kleinen amerikanischen Startup-Firma wird nun daran gearbeitet, eine Zulassung zu bekommen, zuerst in Amerika, danach in Europa.

Eine derart schnelle Zulassung ist in der Pharma-Branche eher ungewöhnlich, die Vorlaufzeiten für neue Medikamente sind oft deutlich länger. Zeitverkürzend wirkte sich die Tatsache aus, dass Diacerin bereits auf dem Markt zugelassen ist. 

Schmetterlingskind mit EB-Ärztin Dr. Anja Diem. Foto: R. Hametner