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09.11.2017

Ein wichtiger Schritt für Schmetterlingskinder

Im Rahmen eines Heilversuchs konnte ein vielversprechender Durchbruch erzielt werden: Einem heute 9jährigen Buben aus Deutschland wurden 80% seiner Körperoberfläche durch genkorrigierte Haut ersetzt. Dieser große Fortschritt ebnet den Weg für weitere Erfolge für die "Schmetterlingskinder".

Als Ergebnis der langjährigen Zusammenarbeit zwischen Forschern in Modena (Italien) und Salzburg (EB-Haus Austria) wurde 2015 dem damals 7jährigen Buben genkorrigierte Haut auf 80% seiner erkrankten Körperstellen transplantiert.

Der Bub leidet unter der junktionalen Form von Epidermolysis bullosa (JEB). Dieser seltenen Hauterkrankung liegt ein Gendefekt zugrunde, der zur Entstehung von schmerzhaften Blasen und Wunden führt.

Dem kleinen Patienten wurde eine Hautbiopsie entnommen, aus der in einem Speziallabor Stammzellen isoliert wurden. Wissenschafter in Modena brachten ein gesundes Gen (LAMB3) in die Stammzellen ein. Aus diesen korrigierten Stammzellen wurden Hauttransplantate hergestellt, die dem Buben verpflanzt wurden und heute komplett eingeheilt sind.

"Für den Patienten war die Hauttransplantation lebensrettend, für alle ‚Schmetterlingskinder‘ ist sie ein wichtiger Meilenstein", freut sich Dr. Rainer Riedl, Obmann der Patientenorganisation DEBRA Austria, über den Erfolg und gibt gleichzeitig zu bedenken: "Es gibt verschiedene Formen von Epidermolysis bullosa. Noch ist diese Art der Therapie nur für einige wenige EB-Betroffene anwendbar. Deshalb liegt der Fokus in der Forschung am EB-Haus vor allem darauf, diese Technologie auch für andere EB-Formen anwendbar zu machen. Daneben wird an weiteren Ansätzen für eine lokalen Heilung von Epidermolysis bullosa gearbeitet."

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